血友病特效藥上市是什麼情況？國家藥品監督管理局批准血友病進口特效藥上市。
12月4日消息，境外已上市新藥在我國進口註冊和上市的要求日益簡化，4日國家藥監局宣佈，用於罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病羣體將因此受益。
這次國家藥監局批准了艾美賽珠單抗注射液的進口註冊申請，用於治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
國家藥監局方面介紹，A型血友病是由於X染色體連鎖的凝血因子缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。
艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可促進凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
血友病到底是一種什麼病
血友病很少見。最常見的血友病叫做血友病A。這是指病人缺乏足夠的凝血因子VIII（8）；另一種不那麼常見的叫做血友病B，這種病人缺乏足夠的凝血因子IX（9）。對血友病A和血友病B來説，結果都是一樣，也就是病人出血的時間要比正常人長。
1、血友病的主要表現是什麼？
血友病最主要的表現是出血，尤其是外傷、手術、磕碰後，常常出血不止，但有很多情況下會表現為無任何誘因、自發性的出血，如牙齦滲血、關節紅腫等。輕型血友病患者發病較晚，甚至可延遲至成年發病。出血的嚴重程度和發生頻率取決於患者體內的凝血因子水平。常有這些情況，應注意到血液科就診，而不是隻看相關出血部位的科室。
2、血友病的出血有什麼特點？
血小板數量是正常的，但無法止血。
生來就有，伴隨終生，不過出生時臍帶出血極其罕見。
負重的膝關節、踝關節常常反覆出血，可導致關節畸形。
肌肉出血常見，主要表現為肌肉出血部位的血腫。
3、得了血友病一定會出血麼？
血友病是否會出現臨牀症狀或是否會出現出血，主要取決於正常的凝血因子水平。
當凝血因子活性水平達正常的 5％——40％ 時（輕型血友病），不會出現自發性出血，但手術或外傷時，可異常出血；
當凝血因子活性水平達正常的 1％——5％ 時（中型血友病），偶然可見自發性出血，手術或外傷時可有嚴重出血；
當凝血因子活性水平小於正常的 1％ 時（重型血友病），可出現典型的肌肉或關節自發性出血。
凝血因子活性水平為 25％——45％（亞臨牀型血友病），僅在患者經歷嚴重創傷或大手術後出血不止才發現本病，很容易漏診。還有部分女性血友病基因攜帶者，由於其凝血因子水平與輕度血友病的水平相同，也可表現為與輕型男性血友病患者相同的出血表現。
血友病有哪些併發症？
血友病的併發症主要是由於長期慢性出血導致的，如關節出血可導致關節畸形，腹膜後出血可導致麻痺性腸梗阻、貧血、休克，下腹部出血可阻塞輸尿管導致腎功能異常或腎衰，神經附近的出血可導致神經損傷，頸部出血可壓迫氣道引起窒息。
血友病出血的最常見部位是皮膚和肌肉，關節腔出血次之，內臟出血少見，但病情重，而顱內出血是可以威脅生命的。
